要实现将干细胞变成药物还有许多的关键问题需要解决，例如，如何保持干细胞经过体外大规模培养后的分化能力、遗传特征、致瘤性和稳定性；建立与药效作用相关的体外生物学评价方法；筛选保持活细胞稳定的药物制剂配方；选择剂型及包装材料；规范储存、冷链运输条件；建立干细胞产品的技术标准及质量评价体系；摸索临床前药物有效性评价体系、安全性评价体系；等等。另外，建立健全规范的法律法规和统一的生产和质量标准也是发展干细胞技术的关键。只有通过严格的临床试验审查，在严格监管下才能保证干细胞技术应用的安全性和有效性。通过建立统一的生产和质量标准，对组织来源、细胞筛选、制备过程和最后的产品进行严格的检验，获得的符合标准的干细胞才具有质量上的可靠性，才可以用于临床；对没有达到标准的干细胞严格禁止使用，这样才可以遏制干细胞滥用的趋势，防止损害公众利益的事态发生，让干细胞的研究和应用健康发展。
